診療マル秘裏話　 　　号外Vol.1245　平成30年8月4日作成

作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

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目次

1)iPS 細胞から血小板を大量作製する方法を開発
2)ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病とALSの遺伝子治療の臨床試験を開始

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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

1】 iPS 細胞から血小板を大量作製する方法を開発

人のｉＰＳ細胞（人工多能性
幹細胞）から、止血作用のある
血液成分の「血小板」を大量に
作製する方法を開発したと京都
大ｉＰＳ細胞研究所の江藤浩之
教授（血液学）らのチームが、
発表しました。慢性的に不足し
ている輸血用血小板の製造につ
ながると期待されています。論
文は、７月13日、米科学誌セル
電子版に掲載されました。

江藤教授らは４年前、人のｉ
ＰＳ細胞から、血小板を生み出
す「巨核球」という血液細胞を
作ることに成功しましたが、１
回の輸血に必要な1000億個以上
の血小板を得るのは難しかった
ということです。

チームは、血管が分岐し血液
が不規則な流れ（乱流）を起こ
す場所ほど、巨核球が多くの血
小板を生み出すことを発見しま
した。乱流を再現する培養装置
を開発しました。

装置の中で２枚の円形の板を
上下動させ、培養液に乱流を起
こさせます。この装置で巨核球
を培養した結果、約５日間で高
品質な血小板を1000億個以上、
作製できました。この血小板が
正常に機能することも動物実験
で確かめました。江藤教授は「
今後は、いかに低価格で血小板
を製造できるかが課題になる」
と話しています。

際限なく乱流を再現する。笑

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2】 ﾊﾟｰｷﾝｿﾝ病とALSの遺伝子治療の臨床試験を開始

運動障害等を引き起こす難病
「パーキンソン病」や、全身の
筋肉が衰える難病「筋萎縮性側
索硬化症（ＡＬＳ）」の患者さ
んに、正常な遺伝子を投与する
遺伝子治療の臨床試験（治験）
を、来年にも自治医科大等のチ
ームがそれぞれ始めます。１回
の治療で、長期間、症状改善や
病気の進行を抑えられる可能性
があり、数年後の治療薬の実用
化を目指しています。

遺伝子治療は、人工的に作っ
た正常な遺伝子を患者の細胞に
組み入れ、病気を治療します。
遺伝子を細胞に送り込む「運び
役」として、安全性の高い医療
用ウイルスなどが使われます。

パーキンソン病は脳内で運動
の指令を伝える物質「ドーパミ
ン」が十分に作れなくなり、体
が震えたり動きが鈍くなったり
します。治験では、複数の正常
な遺伝子をウイルスに入れて作
った治療薬を、患者さんの脳に
注入します。　一部の遺伝子を
患者さんの細胞に注入する臨床
研究では、目立った副作用はな
く、運動障害の改善もみられた
ということです。

また、ＡＬＳは特定の酵素の
減少が筋肉の萎縮にかかわって
いるとされ、治験ではこの酵素
を作る遺伝子を入れた治療薬を
脊髄周辺に注入します。世界初
の試みですが、マウスでは病気
の進行を抑える効果が確認され
たということです。　いずれの
治療薬も、チームの村松慎一・
自治医科大特命教授らが設立し
たベンチャー「遺伝子治療研究
所」（川崎市）で製造します。
村松氏は「どちらの病気も遺伝
子治療薬はまだなく、なるべく
早く実用化したい」と話してい
ます。

清三さんが薬を製造した。笑

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編集後記

人のｉＰＳ細胞（人工多能性
幹細胞）から、止血作用のある
血液成分の「血小板」を大量に
作製する方法を開発したと発表
したのは偉大な業績です。血小
板輸血がいらなくなる時代が来
るかも知れません。血小板とい
うのは、血液を固める細胞成分
です。巨核球という細胞からで
きることは、分かっていました
が輸血レベルの血小板を作る事
は難しいとされてきました。白
血病の治療（抗ガン剤治療）の
支持療法として、白血球が下が
っている時期に、血小板も下が
るので、輸血をしないと、皮下
出血著しく、消化管出血で重篤
な状態になることがあります。
運動障害等を引き起こす難病
「パーキンソン病」や、全身の
筋肉が衰える難病「筋萎縮性側
索硬化症（ＡＬＳ）」の患者さ
んに、正常な遺伝子を投与する
遺伝子治療の臨床試験（治験）
を、来年にも自治医科大等のチ
ームがそれぞれ始めるというの
は非常に喜ばしいことです。私
の先輩の先生が銀座で、ガンの
遺伝子療法のクリニックを開業
されています。　難病の遺伝子
治療とガンの遺伝子治療が普及
すれば、ガン難民、難病難民も
少しは少なくなるのではないか
と期待しています。ただガンの
遺伝子治療の方は、少し高額に
なるのが玉にきずと言えましょ
う。

不朽の名作を普及させる。笑

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