診療マル秘裏話　 号外Vol.1436　平成31年3月15日作成

作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

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目次

1)国産初遺伝子治療薬の製造販売を条件付き承認
2)CAR-T 療法を再生医療製品として製造販売了承

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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

1】 国産初遺伝子治療薬の製造販売を条件付き承認

厚生労働省の専門部会は、遺
伝子を薬として体外から加えて
病気を治す国産初の「遺伝子治
療薬」の製造販売も、条件付き
で了承しました。

大阪大発の創薬ベンチャー「
アンジェス」（大阪府茨木市）
が開発した脚の病気の治療薬「
コラテジェン」で、新たな血管
を生み出す蛋白質（ＨＧＦ）を
作る遺伝子が主成分です。糖尿
病による動脈硬化等で脚の血管
が詰まり、 壊死えし や潰瘍を
起こす病気に使用します。対象
患者さんは推計で年間5000～２
万人です。

患部の筋肉に２～３回に分け
て注射します。阪大病院などで
患者さん24人に投与した結果、
内13人で潰瘍が治る効果を確認
しました。目立った副作用はな
かったということです。今後５
年間で投与した１２０人と投与
しない８０人を比較し、有効性
を評価する事を正式承認の条件
としました。

アンジェスは1999年、阪大の
研究者らが中心となり設立され
ました。2008年にコラテジェン
を承認申請しましたが、データ
不足でいったん取り下げ、昨年
１月に再申請していました。

商人が証人として承認する。
笑

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2】 CAR-T 療法を再生医療製品として製造販売了承

患者さん自身の免疫細胞を遺
伝子操作してガン細胞への攻撃
力を高め、体内に戻す「ＣＡＲ
―Ｔカーティー療法」と呼ばれ
る新しい免疫療法について、厚
生労働省の専門部会は２月20日、
再生医療製品として製造販売す
ることを了承しました。厚労相
が年度内にも正式承認する見通
しです。一部の白血病患者さん
などが対象となります。米国で
は価格が5000万円を超えており、
日本での価格にも注目が集まっ
ています。

了承されたのは、製薬大手ノ
バルティスファーマの「キムリ
ア」です。「Ｂ細胞性急性リン
パ芽球性白血病」（25歳以下）
と「びまん性大細胞型Ｂ細胞リ
ンパ腫」のうち、再発や難治性
の患者さんが対象となります。
対象患者数は合わせて年間約２
５０人と見込まれています。

ＣＡＲ―Ｔ療法は、体内から
取り出した免疫細胞の一種「Ｔ
細胞」を遺伝子操作しガン細胞
を何度も攻撃できるように改変
します。患者さんから細胞を取
り出してから体内に戻すまで50
日程度かかります。治療は１回
の点滴で済みます。

厚労省によると、米国や日本
などで行われた臨床試験（治験）
で、白血病では75人中61人に、
リンパ腫では81人中43人に効果
がありました。一方で、過剰な
免疫反応による発熱や吐き気、
呼吸困難等の副作用も高い割合
で起きました。

遺伝子操作や細胞の培養にコ
ストがかかるため治療費が高額
になることも課題となっていま
す。ノバ社によると、米国では
白血病に使うと47万5000ドル（
約5300万円）かかり、治療から
１か月後に、効果が認められた
場合にだけ、患者さんに支払い
を求める方式が導入されていま
す。

山口大の玉田耕治教授（免疫
学）は、「遺伝子操作した免疫
細胞を、実際の治療に使う大き
な一歩になります。ほかのガン
に使う研究も進んでおり、今後
は、ガン免疫療法の柱の一つに
なるだろう」と話しています。

課題を過大評価して失敗する。
笑

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編集後記

大阪大発の創薬ベンチャー「
アンジェス」（大阪府茨木市）
が開発した脚の病気の治療薬「
コラテジェン」で、新たな血管
を生み出す蛋白質（ＨＧＦ）を
作る遺伝子が主成分で、糖尿病
による動脈硬化等で脚の血管が
詰まり壊死や潰瘍を起こす病気
に使用するということで画期的
な治療と評価されています。た
だ壊疽や潰瘍の治療としては、
骨髄細胞から、間質系幹細胞を
得て、培養したのちに、同じく
患部の筋肉に２～３回に分けて
注射する再生医療の方が知られ
ていて、成功率は70％であり、
この治療より、高い確率で切断
を免れるということが分かって
います。
患者さん自身の免疫細胞を遺
伝子操作してガン細胞への攻撃
力を高め、体内に戻す「ＣＡＲ
―Ｔカーティー療法」と呼ばれ
る新しい免疫療法について、厚
生労働省の専門部会は再生医療
製品として製造販売することを
了承したのは喜ばしいことです。
しかし、ＣＡＲ―Ｔカーティー
療法の成否は、患者さん自身の
免疫細胞を選ぶことに関係して
います。Ｔ細胞を集めても制御
性Ｔ細胞では、ガン細胞を殺傷
することは、臨めません。その
ため、Ｔ細胞の種類は把握した
上で、行わないと治療が成功す
る割合が下がってしまうことが
予想されます。患者さんの免疫
の状態をしっかり把握した上で
免疫療法を行うことをお勧めし
たいと考えています。

免疫低下の状態が常態化する。
笑

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