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2019-12-18 00:57:52

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診療マル秘裏話  号外Vol.1411 平成31年2月14日作成

作者 医療法人社団 永徳会 藤田 亨

 
 
★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★

 
 
 
 
 
 
 
目次

1)脳性別決定分子の仕組を解明、性差切替に成功
2)強皮症および皮膚筋炎を対象に開発中のレナバサム

 
 
 
 
 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
 
 
 
 
 
1】 脳性別決定分子の仕組を解明、性差切替に成功

 
 
 
 
 
 
 
情報通信研究機構(NICT)
未来ICT研究所は、実験動物
として多用されるショウジョウ
バエを使い、脳の性別を決める
分子の仕組みを解明し、性差を
人為的に切り替えることに成功
しました。ショウジョウバエの
神経細胞にオスの特徴を作り出
すオス化の暗号蛋白質を発見、
この蛋白質の一部を切断したと
ころ、メスの特徴を示すように
なりました。成果を基礎として
研究を発展させることにより、
ヒトでも同様な仕組みが働いて
いれば、心の性の多様なあり方
を科学的に解明する手法の開発
につながる可能性があります。

NICTでは、オスが同性の
オスに求愛するショウジョウバ
エの突然変異体「サトリ」を先
に作出し、これを用いた研究を
通じ、脳の性差を作り出す蛋白
質「フルートレス」を特定しま
した。フルートレスはオスだけ
に存在し、さらに研究を発展さ
せて今回、新たにフルートレス
が脳の性を決定するうえで必要
とする蛋白質「ローラ」を発見
しました。このローラにはいく
つか種類があり、オス化の暗号
蛋白質ローラQが脳の神経細胞
をオス特有のかたちであるmA
Lニューロンの同側神経突起に
仕上げる働きをしていました。
フルートレスはローラに結合し、
分解酵素から守られていました。

一方、メスではメス化の暗号
蛋白質ローラF29が存在し、ロ
ーラQが刈り込まれ短くなって
いることも突き止めました。ロ
ーラF29はメスにしかなく、ロ
ーラQを妨害し、メスの特徴を
作り上げていました。研究グル
ープは、オスのローラQの末端
部分を人為的に切断したところ、
オスがメスの特徴を示すように
なったということです。

これまでに研究グループでは、
オスの特徴、メスの特徴が脳細
胞の性差であり、同じ細胞です
が、オスとメスで異なる神経回
路を持つことを明らかにしてい
ます。

成果は国際科学雑誌「Nat
ure Communicat
ions(ネイチャー・コミュ
ニケーションズ)」電子版に掲
載されました。

男性脳と女性脳の違いについて

のマンガ動画です。

 
 


 
 
性差を精査する。笑

 
 
 
 
 
 
 
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2】 強皮症および皮膚筋炎を対象に開発中のレナバサム

 
 
 
 
 
 
 
科研製薬株式会社と米Corbus
Pharmaceuticals Holdings 社
(コーバス社)は1月4日、コー
バス社が全身性強皮症および皮
膚筋炎を対象に開発中の「レナ
バサム」(一般名)について、
日本における開発および事業化
についての提携およびライセン
スに関する契約を、2019年1月3
日付けで締結したと発表しまし
た。

レナバサムは、新規の経口剤
で選択的に2型カンナビノイド
受容体(Cannabinoid Receptor
2; CB2 )に結合する低分子化
合物です。CB2 は、免疫細胞、
線維芽細胞、筋肉細胞および内
皮系細胞に発現しています。レ
ナバサムは、CB2 を介して炎症
収束作用を有するメディエータ
ーの産生を誘導することで、免
疫抑制を起こさずに炎症を鎮め、
正常状態へと導きます。また、
レナバサムは線維芽細胞に直接
作用し、細胞外マトリックスの
産生を抑制することで、組織の
線維化を抑制します。さらに、
モデル動物実験および臨床試験
のデータから、レナバサムは炎
症と線維化に関わる因子を減少
させることが示唆されています。

既に実施済みの、全身性強皮
症および皮膚筋炎を対象とした
第2相試験では、レナバサムの
有効性と安全性を示唆する結果
が得られており現在、薬事承認
を得るために必要な第3相試験
が実施されています。

レナバサムの対象疾患となる
全身性強皮症は、皮膚および各
種臓器の線維化を特徴とする原
因不明の難病で、特定疾患に指
定されています。典型的な症状
を示し、全身に皮膚硬化が起こ
る「びまん皮膚硬化型全身性強
皮症」と、皮膚硬化の範囲が手
指に限局する「限局皮膚硬化型
全身性強皮症」に大別されます。
後者は比較的軽症型とされてい
ます。

また、皮膚筋炎は、筋肉の炎
症により力が入りにくくなり、
手指の関節背側の表面、肘関節
や膝関節外側、上眼瞼などに特
徴的な皮膚症状を呈する難病で
す。こちらも特定疾患に指定さ
れています。

今回の契約締結で、科研製薬
は全身性強皮症および皮膚筋炎
に対する治療剤としてのレナバ
サムの、日本における独占的な
販売の権利を取得します。科研
製薬はコーバス社に対して契約
一時金を支払うとともに、開発
および販売マイルストン、並び
にロイヤルティを支払うとして
います。

多発性筋炎・皮膚筋炎の症状と

治療についての動画です。

 
 


 
強皮症についての動画です。

 
 


 
 
 
製薬会社の制約が解放される。


 
 
 
 
 
 
 
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編集後記

 
 
実験動物として多用されるシ
ョウジョウバエを使い、脳の性
別を決める分子の仕組みを解明
し、性差を人為的に切り替える
ことに成功したのは素晴らしい
業績です。人間では、ホモ、レ
スビアン、性同一性障害などの
治療に使うことを将来的に考え
ているのだと思われます。LGBT
という言葉に代表されるように、
人間の性も多様化しているので
すが、特に最後のBTが示す性同
一性障害は、深刻な病気だと思
います。現在では、性転換手術
も行われていますが、性差を人
為的に切り替えることができれ
ば、性転換手術が不要になる可
能性が出てきます。 まだまだ、
そこまで行くには、簡単な道筋
ではないと思いますが、今後の
研究に期待したいと思います。
科研製薬株式会社と米Corbus
Pharmaceuticals Holdings 社
(コーバス社)は1月4日、コー
バス社が全身性強皮症および皮
膚筋炎を対象に開発中の「レナ
バサム」(一般名)について、
日本における開発および事業化
についての提携およびライセン
スに関する契約を、2019年1月3
日付けで締結したのは、素晴ら
しいことだと思います。この様
な自己免疫性疾患、特に膠原病
と言われている病気の本格的な
治療薬が出現したのは、稀有の
ことだと思います。当クリニッ
クでも、強皮症の方がおられま
した。その方は、全身的な副腎
皮質ステロイドホルモンの投与
からステロイド誘発性の糖尿病
を発症して、糖新生が進み、ま
さに骨と皮だけになって、しま
いました。こうした悲劇をなく
するためにも、新薬への期待を
膨らませたいと考えています。

八升の穀物を食べて糖尿病を
発症する。笑

 
 
 
 
 
 
 
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