診療マル秘裏話　 号外Vol.1388　平成31年1月18日作成

作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★

目次

1)経口ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ受容体ｼｸﾞﾅﾙ伝達阻害剤ｴﾝｻﾞﾙﾀﾐﾄﾞ
2)「Muse細胞」で表皮水疱症の新臨床試験を開始

◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆

医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

1】 経口ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ受容体ｼｸﾞﾅﾙ伝達阻害剤ｴﾝｻﾞﾙﾀﾐﾄﾞ

アステラス製薬株式会社は12
月21日、経口アンドロゲン受容
体シグナル伝達阻害剤「エンザ
ルタミド（製品名：XTANDI(R)）」
について、転移性ホルモン感受
性前立腺ガン（HSPC）患者さん
を対象として実施した第3相ARC
HES 試験の結果を発表しました。
主要評価項目である画像診断に
よる無増悪生存期間（rPFS）を
有意に延長しました。試験結果
の詳細は今後の学会などで発表
する予定です。

エンザルタミドは、米Pfizer社
と共同で開発・商業化を進めて
いる去勢抵抗性前立腺ガンの治
療薬です。日本、米国、欧州な
どで販売されており、これまで
に全世界で33万人以上の患者さ
んに投与されています。ARCHES
試験は、国際共同無作為化二重
盲検プラセボ対照第３相試験で
す。転移性HSPC患者1,150 名を
対象として、アンドロゲン除去
療法（ADT）とエンザルタミド1
日160 mgを投与した群の有効性
および安全性を、ADT 単独治療
群と比較して評価しました。

同試験は、腫瘍体積の大きい患
者層と小さい患者層の両方を対
象としており、また、新規に診
断を受けた転移性HSPC患者さん、
根治治療を受けた後に転移した
患者さん、転移性HSPCに対して
ドセタキセルの治療を受け、そ
の後進行がみられない患者さん
も含まれています。主要評価項
目は、画像診断による無増悪生
存期間で、中央判定による画像
診断上の評価において、病態進
行あるいは死亡のうち、いずれ
かの事象が最初に起こるまでの
期間です。

同試験の予備的な安全性解析に
おいて、同剤の安全性プロファ
イルは、去勢抵抗性前立腺ガン
を対象に実施したこれまでの試
験結果と同様でした。アステラ
ス製薬は、この結果を受け、今
後、各国の規制当局と適応拡大
に向けて協議していきたいとし
ています。

自称の事象について調査する。
笑

◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆

2】 「Muse細胞」で表皮水疱症の新臨床試験を開始

三菱ケミカルホールディング
ス傘下の生命科学インスティテ
ュート（東京都）は12月20日、
研究開発を進めている再生医療
製品「Ｍｕｓｅ（ミューズ）細
胞」で新たな臨床試験を始めた
と発表しました。　今年に入り、
急性心筋梗塞と、脳梗塞の臨床
試験を相次ぎ開始しました。今
回、３つ目の適応症として遺伝
性難病の表皮水疱症を対象に試
験を行います。2020年度の承認
申請を目指しています。

ミューズ細胞は東北大学の出
澤真理教授が発見した生体内の
間葉系組織に存在する多能性幹
細胞で、多様な細胞に分化する
特徴があります。点滴で静脈内
に投与するだけで、傷害部位が
発信するシグナルに呼び寄せら
れて集積し、生着して傷ついた
組織や血管を修復する働きを持
っています。

今回、臨床試験を行う表皮水
疱症は皮膚に軽い力が加わるだ
けで水ぶくれや潰瘍ができる指
定難病です。皮膚層を接合する
構造分子にかかわる遺伝子変異
が原因とされ、国内患者さんは
約５００～１０００人です。皮
膚だけでなく、摂食によって口
腔粘膜や食道など消化管にも病
変ができることで栄養障害にな
る患者さんが最も多いとされて
います。

臨床試験では難治性潰瘍のあ
る12歳以上75歳以下の患者さん
を対象に５症例行い、安全性の
ほか潰瘍などで傷ついた皮膚の
面積の縮小効果を確認します。
将来は12歳未満の患者さんにも
治療を広げたい考えです。　マ
ウスを使った皮膚疾患モデルの
実験では皮膚罹患面積の縮小が
確認されました。

表皮水疱症に対する再生医療
製品はジャパン・ティッシュ・
エンジニアリングとＪＣＲファ
ーマの開発が進んでいますが、
局所投与や細胞シートを貼る先
行品は治療範囲が限られるのが
課題ということです。

生命科学インスティテュート
の木曽誠一社長は会見で、ミュ
ーズ細胞の特徴を踏まえれば「
消化管の改善なども期待でき、
アンメットメディカルニーズを
解決する医療的価値を提供でき
る」と話しました。アンメット・
メディカル・ニーズとは、いま
だ満たされていない医療ニーズ、
つまり、いまだ有効な治療方法
がない疾患に対する医療ニーズ
のことです。

祝勝会で、悪弊の影響が縮小
した。笑

◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆

編集後記

経口アンドロゲン受容体シグ
ナル伝達阻害剤「エンザルタミ
ド（製品名：XTANDI(R) ）」に
ついて、転移性ホルモン感受性
前立腺ガン（HSPC）患者さんを
対象として実施した第３相ARCH
ES試験の結果を発表したのは、
素晴らしい業績です。主要評価
項目である画像診断による無増
悪生存期間（rPFS）を、有意に
延長したということです。主要
評価項目は、画像診断による無
増悪生存期間で、中央判定によ
る画像診断上の評価において、
病態進行あるいは死亡のうち、
いずれかの事象が最初に起こる
までの期間をさすということで
すから、病状が悪化せずに生存
期間が延びたという事でしょう。
去勢抵抗性前立腺ガンの治療薬
で日本、米国、欧州などで販売
されており、これまでに全世界
で33万人以上の患者さんに投与
されているという実績がある薬
なので当然の結果と言えるでし
ょう。
再生医療製品「Ｍｕｓｅ（ミ
ューズ）細胞」で、新たな臨床
試験を始めたと発表したのは、
画期的な業績です。今年に入り、
急性心筋梗塞と、脳梗塞の臨床
試験を相次ぎ開始し、今回、３
つ目の適応症として遺伝性難病
の表皮水疱症を対象に試験を行
うということですから、難治性
の病気を再生医療の手法でバタ
バタとなぎ倒しているというイ
メージが沸いてきます。ミュー
ズ細胞は、東北大学の出澤真理
教授が発見した生体内の間葉系
組織に存在する多能性幹細胞で、
多様な細胞に分化する特徴があ
るというのは、以前のメルマガ
でも紹介しました。点滴で静脈
内に投与するだけで、傷害部位
が発信するシグナルに呼び寄せ
られて集積し、生着して傷つい
た組織や血管を修復する働きを
持っているというのは、本当に
凄いと感じ、臨床試験の結果が
待ち遠しい限りです。

天敵と言われる人でも患者さ
んなら点滴治療を行う。　　笑

＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊＊

このメールマガジンは以下の配信システムを利用して
発行しています。
解除の手続きは下記ページよりお願い致します。
「まぐまぐ」www.mag2.com/m/0000121810.html
（イジニイワト）

発行者名　　医療法人永徳会　皿沼クリニック院長
藤田　亨
職業　　　　医師の箸くれ（はしくれ）
運営サイト　www.eitokukaisalanuma.or.jp/ ご意見・ご感想・励ましのお便りお待ちしております。
sara2162@atlas.plala.or.jp このマガジンの掲載記事を無断で転載・使用すること
を禁じます。