2018-05-19 01:13:21

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診療マル秘裏話　 　　号外Vol.916　 平成29年7月16日作成
作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

 
 
 
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目次

1)ｹﾞﾉﾑ編集を使い血友病ﾏｳｽ を治療する事に成功
2)傷害胃の修復と再生に必要な組織幹細胞を発見

 
 
 
 
 
 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
 
 
 
 
1】 ｹﾞﾉﾑ編集を使い血友病ﾏｳｽ を治療する事に成功

 
 
 
 
 
 
 
遺伝子を効率よく改変できる
技術「ゲノム編集」を使い、血
友病のマウスを治療することに
成功したと自治医科大学などの
研究グループが発表しました。
血が止まりにくい遺伝性の病気
である血友病は現在、定期的に
血を固める凝固因子を補充する
対症療法しかありませんが、根
治療法につながる成果と期待さ
れています。論文が６月23日の
英科学誌に掲載されました。

同大の大森司教授（病態生化
学）らは、遺伝子を操作して、
凝固因子が正常に働かないよう
にした血友病マウスを作製しま
した。異常な遺伝子を切断する
酵素と正常な遺伝子を、無害な
ウイルスに入れて注射しました。

ウイルスは、凝固因子を作る
肝臓の細胞に感染しました。凝
固因子が正常に機能しないよう
に変異した遺伝子を酵素が切断
し、そこに正常な遺伝子が組み
込まれました。

血友病のマウスは凝固因子が
全く機能していませんでしたが、
この治療で正常なマウスに比べ
て最大２０％の凝固因子が働く
ようになりました。止血効果は
十分あるということです。大森
教授は「大型動物での実験を進
めるなどして、１０年以内に人
への臨床応用につなげたい」と
話しています。

鈴木隆史・荻窪病院血液凝固
科部長の話「遺伝子変異は人そ
れぞれなので、修復も個別の対
応が必要になるかもしれないが、
血友病の治療につながる一歩と
して期待できる。」

＜血友病＞ 　遺伝子の異常
のため、出血時に血小板を補強
して血を止める凝固因子が不足
したり、働かなかったりする病
気。凝固因子のタイプ別でＡと
Ｂがある。患者数は６２００人
です。関節などの出血を防ぐた
め、定期的に、凝固因子を自己
注射します。

血友病の遺伝子治療についての

動画です。

 
 


 
 
駐車違反により、注射の凝固
因子が、不足する不測の事態。
笑

 
 
 
 
 
 
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2】 傷害胃の修復と再生に必要な組織幹細胞を発見

 
 
 
 
 
 
 
 
金沢大学は６月15日、傷つい
た胃の修復と再生に必要な組織
幹細胞を発見したと発表しまし
た。これらの幹細胞でガン遺伝
子が働く結果、胃ガンが発生す
ることも明らかになっています。

同成果は金沢大学ガン進展制御
研究所上皮幹細胞研究分野ニコ
ラス・バーカーリサーチプロフ
ェッサー、村上　和弘助教らの
研究グループによるもので、６
月５日付けの英国科学誌「Natu
re Cell Biology 」オンライン
版に掲載されました。

人間の胃は、暴飲暴食やストレ
ス、細菌感染などにより常に傷
ついており、日々修復されてい
ます。一方で、これらの傷害に
さらされ続けることで胃ガンが
発生することが知られています。

今回、同研究グループは、大腸、
小腸、子宮等のさまざまな組織
の幹細胞で発現しているLgr5と
いう遺伝子に着目しました。胃
体部でLgr5遺伝子が発現してい
る細胞を、緑色蛍光蛋白質を用
いて可視化できるモデルマウス
を作製しました。

同マウスを使って詳しく解析し
た結果、胃体部にも、Lgr5陽性
細胞が存在していることを発見
しました。さらにこれらの細胞
は、傷害が起こった際には,Wnt
というシグナルに依存して盛ん
に分裂し、胃組織を形作るすべ
ての細胞を産み出し、傷ついた
胃を修復することが明らかにな
りました。これらの幹細胞を取
り除くと、胃の組織構造はうま
く再生されないということです。
一方で、これらのLgr5陽性幹
細胞でガン遺伝子を働かせる事
で、胃ガンが発生することも分
かりました。

実際のヒトの胃ガンでもLgr5遺
伝子は、発現しているため、同
研究グループはこの結果につい
て、傷ついた胃を修復・再生す
るのに必要な組織幹細胞が、一
歩間違うとガン幹細胞に変化し
てしまうことを示唆していると
しています。

再生医療について解説している

動画です。

 
 


 
 
 
再生医療が最盛となる。笑

 
 
 
 
 
 
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編集後記

 
 
 
遺伝子を効率よく改変できる
技術「ゲノム編集」を使い、血
友病のマウスを治療することに
成功したのは偉大な業績です。
人間でも、ゲノム編集を用いて
血友病を治療することが可能と
なる日が来る事でしょう。その
前に臨床試験を行わなければな
らないという、大きな壁が存在
します。マウスではうまくいっ
ていた治療が、人間では副作用
が強すぎたりして使えないこと
が、あるのです。その様なこと
がない事を祈念するばかりです。
傷ついた胃の修復と再生に、
必要な組織幹細胞を発見したと
発表し、同時にこれらの幹細胞
でガン遺伝子が働く結果、胃が
んが発生することも明らかにな
ったのは素晴らしい業績です。
胃を含む消化管では、毎日食べ
ものが通過するので非常に分裂
スピードの速い幹細胞がある事
は予想されていました。この幹
細胞を取り除くと、胃の組織の
再生がままならないことから、
幹細胞の存在が再生には必須で
あることが分かりました。一歩
間違うとガン幹細胞に変化して
しまうことが分かったのは残念
と言う他ありません。

大量の食物が、唱歌隊の消化
管の中に消えた。笑

 
 
 
 
 
 
 
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