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2018-02-13 00:01:35

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診療マル秘裏話    号外Vol.834 平成29年4月11日作成
作者 医療法人社団 永徳会 藤田 亨

 
 
 
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目次

1)ハンター症候群の知的障害改善薬の臨床試験を開始
2)遺伝子検査国内87社の内29社が倒産等事業撤退

 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
 
 
 
1】 ハンター症候群の知的障害改善薬の臨床試験を開始

 
 
 
 
 
 
全身の細胞に、不要になった
物質がたまり、さまざまな症状
が表れる難病「ハンター症候群」
で、これまで治療法がなかった
知的障害の改善を試みる薬の治
験を、製薬会社JCRファーマ
(兵庫県芦屋市)が3月末から
始めます。薬を点滴で投与し、
脳の血管の「関門」を通過させ
て神経細胞に届ける技術を開発
した成果で、今後、アルツハイ
マー病等他の脳神経疾患の治療
薬への応用が期待できます。

ハンター症候群はムコ多糖症
という遺伝性難病の一つです。
ムコ多糖は細胞同士の接着に使
われ常に合成と酵素による分解
が繰り返されています。しかし、
患者さんはこの酵素が生まれつ
きできないか働きが弱く、不要
物が細胞内に蓄積します。その
結果、気管支や心臓の病気、肝
臓などの肥大、関節のこわばり、
知的障害など全身に症状が出ま
す。

多くの患者さんを、診療する
国立成育医療研究センター(東
京都)の奥山虎之・ライソゾー
ム病センター長によると、ハン
ター症候群は男児にのみ表れる
のが特徴で、国内では年間5~
10人が病気を持って生まれ、
現在は200人弱の患者さんが
いると推計されます。7割ほど
が重度の知的障害を伴います。
4~5歳ごろから障害が進行し、
最終的には意思疎通ができなく
なります。

かつては、未成年で死亡する
患者さんが多かったのですが、
現在は、必要な酵素を供給する
点滴薬のおかげで、体の症状は
改善できるようになりました。
しかし、脳には有害物質の流入
を防ぐため、決まった物質以外
は、血管の壁を通さない厳重な
仕組みがあります。同社は決ま
った物質と一緒に必要な酵素を
通過させる技術を開発しました。

動物実験では効果が確かめら
れたということです。マウスで
は1カ所だけ足の着く場所があ
るプールに放って泳がせる実験
をした結果、病気を発症させた
マウスは足の着く場所を全く覚
えられなかったのですが、薬を
投与すると正常なマウスと同等
の記憶・学習能力が回復しまし
た。サルの実験では、投与後に、
脳内に酵素が届いていることが
画像検査で確認されました。

奥山センター長は、「初期に
投薬を始められれば症状が改善
する可能性がある」と話してい
ます。

糖鎖(ムコ多糖)の大切さを

解説している動画です。

 
 


 
 
芙蓉の花は不要ではない。笑

 
 
 
 
 
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2】 遺伝子検査国内87社の内29社が倒産等事業撤退

 
 
 
 
 
 
国が2012年度時点で遺伝
子検査に携わっている事を確認
した国内87社のうち、29社
が、今年1月までに倒産などで
事業から撤退していた事が読売
新聞の調べで分かりました。

このほか10社は所在が不明
で、全体の4割を超える計39
社で「究極の個人情報」と呼ば
れる遺伝子情報の管理に懸念が
生じています。国は遺伝子検査
ビジネスに厳格な法規制がない
事を重くみており、業界の実態
調査に乗り出しました。

問題となっているのは、医療
機関による検査ではなく、唾液
などの検体を業者に送ると検査
結果が返ってくるビジネスです。
人間の全遺伝情報(ヒトゲノム)
が解読された03年以降、技術
の発展で検査費用が1回数万円
程度に下がり、IT企業などが
続々と参入しました。経済産業
省による12年度の委託調査で
は87社に上りました。

遺伝子検査の課題について解説

している動画です。

 
 


 
 
多数の検体検査で、倦怠感を
覚える。笑

 
 
 
 
 
 
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編集後記

 
 
全身の細胞に、不要になった
物質がたまり、さまざまな症状
が表れる難病「ハンター症候群」
で、これまで治療法がなかった
知的障害の改善を試みる薬の治
験を3月末から行うのは、喜ば
しいことです。 動物実験では
効果が確かめられたそうですか
ら患者さん及び患者さんの家族
は、この臨床試験を待ち望んで
いるに違いありません。しかし
初期に投薬を始められれば症状
が改善する可能性があるという
ことですから、対象の患者さん
は、慎重に選ぶ必要があるよう
です。
国が2012年度時点で遺伝
子検査に携わっている事を確認
した国内87社のうち、29社
が、今年1月までに倒産などで
事業から撤退していた事が分か
ったのは残念な事です。「究極
の個人情報」と呼ばれる遺伝子
情報の管理に懸念が生じている
ため、政府は、厳格な法規制を
早期に成立させる必要があると
考えています。最近でもDeNAが
昨年10月に立ち上げた健康医療
情報を扱ったサイト「WELQ(ウ
ェルク)」が信憑性を疑う様な
記事を載せるという事件があっ
たばかりです。広告収入のため、
なりふり構わず、記事の質より
も量を追求する利益優先の体質
があったことをしっかり追及し
て頂きたいものです。

雉の記事を載せる。笑

 
 
 
 
 
 
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