2017-12-08 00:01:46

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診療マル秘裏話　 　　号外Vol.777　平成29年2月4日作成
作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

 
 
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目次

1)Pendred 症候群の原因を解明し新規治療法発見
2)万能細胞で約1ｾﾝﾁ大の立体的小腸の組織を作成

 
 
 
 
 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
 
 
 
1】 Pendred 症候群の原因を解明し新規治療法発見

 
 
 
 
 
 
慶應義塾大学は１月11日患者
さんのiPS 細胞を用いて遺伝性
難聴である、Pendred 症候群の
原因を明らかにし、新規治療法
を発見したことを発表しました。
この研究は、同大医学部生理学
教室の岡野栄之教授、耳鼻咽喉
科学教室の小川郁教授らとNHO
東京医療センターの松永　達雄
部長との共同研究によるもので
す。研究成果は「Cell Reports」
に、1月3日付けで掲載されてい
ます。

老人性難聴や突発性難聴、メニ
エール病などに代表される難聴
の多くは内耳に原因があること
が知られており、WHO の報告に
よれば、65才以上の人口の30～
40％が難聴によりハンディキャ
ップを有しているという事です。
Pendred 症候群は、進行性難聴
とめまい甲状腺腫を特徴とする
遺伝性の疾患で、遺伝性難聴の
中で2番目に患者数が多く、SLC
26A4遺伝子の変異によるペンド
リン（PENDRIN ）蛋白の異常が
原因である事が知られています。

これまで遺伝性難聴の研究は
患者さんの遺伝子変異を持つマ
ウスを作成して観察することで
進められてきましたが、一部の
遺伝性難聴では、遺伝子改変マ
ウスが難聴を起こさないことが
しばしば報告されており、Pend
red 症候群においても、遺伝子
改変マウスは進行性難聴を再現
できず、治療法の開発が進んで
いませんでした。

同研究グループはヒトiPS細胞
から内耳細胞を効率的に安定し
て作成する方法を開発しました。
それと同時に、Pendred 症候群
患者さんの血液から疾患特異的
iPS細胞を作製し、患者iPS細胞
と健常者iPS 細胞から内耳細胞
をそれぞれ作成して比較検討を
行いました。その結果、患者 i
PS細胞から作られた内耳細胞に
おいてのみ、細胞内に異常なペ
ンドリンが蓄積、パーキンソン
病やアルツハイマー病等の進行
性の中枢神経障害を呈する神経
変性疾患にみられるような凝集
体を作ることがわかったという
ことです。この内耳細胞は、Pe
ndred 症候群の患者さんでは、
細胞ストレスに、非常に弱く、
細胞がより死にやすくなってい
ることが明らかとなりました。
更に研究グループは疾患の難聴
の進行の治療薬を開発するため、
複数の薬剤の中から、この細胞
ストレスに対する細胞脆弱性を
改善する薬剤を探索した結果、
免疫抑制剤であるシロリムスが
脆弱性を改善することを発見し
たということです。

今回の研究成果で、Pendred
症候群の進行性難聴は、多くの
神経変性疾患と同様のメカニズ
ムによって進んでいく事、更に
シロリムスが進行性難聴を抑制
する治療薬となる可能性が示唆
されました。内耳に原因のある
進行性難聴には、遺伝子変異の
他にも多くのメカニズムが仮説
として考えられていますがヒト
の内耳の細胞は採取できないた
め、臨床現場では最後まで原因
が明らかにならないことがしば
しばあります。研究グループは
これらの原因不明の進行性難聴
の中に「内耳変性」を起こして
いる患者さんが、含まれている
可能性を考えており、今後この
ヒトiPS 技術を用いたアプロー
チで徐々に明らかにしていくと
しています。

遺伝性難聴の原因遺伝子を特定

したというニュース動画です。

 
 


 
 
 
内耳の異常を内示した。笑

 
 
 
 
 
 
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2】 万能細胞で約1ｾﾝﾁ大の立体的小腸の組織を作成

 
 
 
 
 
さまざまな細胞になる、人の
人工多能性幹細胞（iPS 細胞）
や胚性幹細胞（ES細胞）を使い、
約1ｾﾝﾁ大の立体的な小腸の組織
をつくったと国立成育医療研究
センターなどのチームが12日、
米科学誌電子版に発表しました。

縮んだり緩んだりという腸に
特有の動きを繰り返し、下痢止
めや便秘薬にも反応する「ミニ
小腸」です。生体と同様の働き
をする腸組織の作製は世界初と
いうことです。

これを使って、病気の症状を
再現できれば、潰瘍性大腸炎や
クローン病など腸の難病の研究
や治療薬開発に役立つと期待さ
れています。同センターの阿久
津英憲部長は「将来はミニ小腸
を人に移植する再生医療にもつ
なげたい」と話しています。

このニュースのニュース動画

です。

 
 


 
 
ミニ小腸は、科学技術の進歩
の象徴。笑

 
 
 
 
 
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編集後記

 
 
患者さんのiPS 細胞を用いて、
遺伝性難聴であるPendred 症候
群の原因を明らかにし新規治療
法を発見したのは、偉大な業績
です。　これまで遺伝性難聴の
研究は患者さんの遺伝子変異を
持つマウスを作成して観察する
ことで進められてきましたが、
一部の遺伝性難聴では、遺伝子
改変マウスが難聴を起こさない
ことがしばしば報告されており、
Pendred 症候群においても遺伝
子改変マウスは、進行性難聴を
再現できず、治療法の開発が進
んでいなかったことを思えば、
巨大な研究の障害を、視点を変
えることで取り除いたと言える
のではないでしょうか？種が違
うと遺伝子変異が発現しないと
いうことは、よくあることで、
遺伝子変異に執着することで、
進歩が止まっていたのは、残念
と言わざるを得ません。しかし
iPS 細胞を使ってブレイクスルー
するとは、発想の転換が鮮やか
と言わざるを得ません。　更に
研究グループは、疾患の難聴の
進行の治療薬を開発するため、
複数の薬剤の中から、この細胞
ストレスに対する細胞脆弱性を
改善する薬剤を探索した結果、
免疫抑制剤であるシロリムスが
脆弱性を改善することを発見し
たことは、患者さんにとって大
きな福音となることでしょう。
さまざまな細胞になる、人の
人工多能性幹細胞（iPS 細胞）
や胚性幹細胞（ES細胞）を使い、
約1ｾﾝﾁ大の立体的な小腸の組織
をつくったのは素晴らしい業績
です。　これを使って、病気の
症状を再現できれば潰瘍性大腸
炎やクローン病など腸の難病の
研究や、治療薬開発に役立つと
期待されると同時に将来はミニ
小腸を人に移植する再生医療に
もつなげるという方針がたった
ことは、非常に大きな一歩であ
ると私は、考えています。ヒト
の腸の組織を、内視鏡を介して
沢山とってくることは、困難で
ある以上、万能細胞から分化し
たミニ小腸を使っていろいろな
研究が進むことを期待したいと
思います。

病気の再現が際限なく行われ
る。笑

 
 
 
 
 
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