2015-11-01 10:07:54

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診療マル秘裏話　Vol.521 平成25年11月28日作成
作者　医療法人社団　永徳会　藤田　亨

 
 
 
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目次
1) 特発性肺線維症用の核酸医薬品
2）国内初の造血幹細胞専用培養液

 
 
 
 
 
 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に、新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
 
1】特発性肺線維症（ＩＰＦ）用の核酸医薬品

 
 
 
 
ベンチャーのボナック
（福岡県久留米市、林
宏剛社長）は独自に開発
した合成核酸を使った医
薬品を２０２０年にも事
業化します。
リボ核酸（ＲＮＡ）干渉
（ＲＮＡｉ）と呼ばれる
メカニズムを活用して、
病気の原因となる蛋白質
（TGF-β）の発現を抑制
するもので、特発性肺線
維症（ＩＰＦ）用の核酸
医薬品として、まず自社
製品化を目指
しています。肺線維症と
は、肺の間質に線維化が
起こる疾患です。線維化
は、肺胞の障害と虚脱が
きっかけとなります。
肺胞の虚脱は、炎症等
が誘因となりますが、多
くの場合この原因が不明
です。
原因不明の肺線維症は
特に特発性肺線維症
（Idiopathic Pulmonary
Fibrosis：IPF）と呼ば
れています。この線維化
が進行すると正常肺組織
が線維組織で置き換わり、
肺が硬化し、酸素の交換
能が低下します。

その結果、咳が出たり、
酸素がうまく取り込めな
くなり息苦しくなります。
現在のところ、決定的な
治療法も無く、その治療
法はほぼ対症療法に留ま
っています。　肺組織の
線維化の進行を止める、
または遅らせることが出
来れば、現在の治療法を
大きく進歩させることが
可能になります。
そこで線維化の元凶で
ある、TGF-βの発現を抑
えることで、肺線維症の
治療がなされることが、
動物実験（肺繊維症モデ
ルマウス）で分かってい
ます。

並行して他社へのライ
センス供与や共同開発も
進め、同医薬品分野で、
先行性を確保していきた
いと考えているようです。
原薬の安定確保に向け、
住友化学と提携、住友
化学がボナック技術の原
薬の製造を図る体制も整
えました。

核酸医薬品は、病気の
原因となるターゲットへ
の特異性が高いことから
高い治療効果と少ない副
作用が見込め、また合成
が可能なため優れた品質
安定性も期待できるとさ
れています。次世代の医
薬品として欧米を中心に
開発が活発化しています
が、体内での安定性確保
やドラッグデリバリーシ
ステム（ＤＤＳ）技術の
進展といった課題も少な
からず存在します。

また、特許の多くを欧米
企業が押さえている面も
あって、日本での開発は
とりわけ遅れています。
こうしたなかボナックは、
ＲＮＡ干渉タイプの開発
で主流となっているのが
２本鎖のＲＮＡ（ｓｉＲ
ＮＡ）であるのに対し、
１本鎖の「ボナック核酸」
技術プラットホームを、
独自に確立しました。
日本で特許を取得した他、
欧米でも申請を図ってい
ます。　このため既存の
特許に抵触することなく
開発が進めることができ
ます。

また、非特異的炎症
誘導など２本鎖構造その
ものに医薬品化のハード
ルを高くしている要因が
ある可能性を排除できる
とともに、酵素の作用を
受けにくく体内での安定
性も向上しました。製造
工程もシンプルで済みま
す。

１本鎖をアミノ酸誘導体
で挟み込む構造もあるた
め、安定性も増大してい
ます。このほど住友化学
にこの核酸原薬の製造・
販売に関する知的財産権
の独占的実施権を供与し
ました。　これにより、
原薬を安定的に自社やラ
イセンス供与先などが
確保できることとなりま
した。これを受けボナッ
クでは、事業化に向けた
活動を本格化します。
有効な治療薬が少ない
ＩＰＦ治療薬の自社開発
を第１弾とします。

ＤＤＳを使用しない肺へ
の局所投与の形態で医薬
品化を目指します。核酸
医薬品は臨床試験開始ま
で比較的短時間で済むた
め、２０年における実用
化を目標としています。
そのうえで肝硬変など
の繊維化抑制の適用拡大
も視野に入れていきます。
これと同時に、ライセン
スの供与に関しても他社
と交渉を進めます。医療
用医薬品だけでなく動物
薬や化粧品分野も対象と
します。
さらに共同での開発に
向けた提携も図り、核酸
医薬品分野で他社に先駆
けて優位性を確保してい
く戦略だそうです。

RNA干渉について解説

している動画です。



 
 
 
 
 
対象の大将が、隊商を
利用して、大勝した。笑

 
 
 
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2】国内初の造血幹細胞専用培養液

 
 
 
 
 
バイオベンチャーのリ
プロセルはこのほど、
国内初の造血幹細胞専用
培養液「リプロ　ＨＳＣ」
を１２月から発売すると
発表しました。日産化学
工業との共同開発品です。
臍帯血の中の造血幹細胞
を従来品よりも数倍程度、
増殖させることができま
す。まずは、研究用とし
て年間数千万円の売り上
げを計画しています。
将来的には臨床用として、
白血病患者さんへの臍帯
血移植や再生医療に使用
されることを目指してい
ます。

造血幹細胞は赤血球、
白血球、血小板など全て
の血球系細胞をつくり出
すもとになっている細胞
です。骨髄や臍帯血に多
く含まれます。

同製品は日産化学との
５年間の共同研究から生
み出された、造血幹細胞
専用の培地です。培地の
中に新規低分子化合物を
含ませることで、従来の
培地と比較して数倍程度、
効率的に造血幹細胞を
増殖させることができる
ということです。

造血幹細胞は、骨髄
移植や臍帯血移植として
白血病など血液疾患に対
する治療に用いられてい
ます。とくに乳児のへそ
の緒に含まれる臍帯血は、
ドナーに身体的な負担を
かけないため有望な細胞
供給源として期待されて
います。

しかし、臍帯血は骨髄
に比べて含まれる造血幹
細胞の数が少なく、すべ
てが移植用に使えないと
いう課題がありました。
同製品によって、臍帯
血中の造血幹細胞を体外
で効率的に培養すること
ができれば、多くの臍帯
血を移植に使用できる可
能性が高まりドナー不足
の解消につながると期待
されています。

臍帯血の造血幹細胞に

関する動画です。



 
 
 
 
ドナー不足の解消から病
に快勝した。笑

 
 
 
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編集後記

リボ核酸（ＲＮＡ）
干渉は、2006年のノーベ
ル医学生理学賞の受賞テ
ーマです。先行した欧米
の企業の特許侵害をかわ
し、なおかつ医薬品化の
ハードルをさげる一本鎖
RNA の工夫は素晴らしく
エレガントといえましょ
う。造血幹細胞専用培養
液は、臍帯血幹細胞の
移植が有効に行われない
短所を補ってくれるもの
と信じています。これも
エレガントな工夫と言え
るでしょう。

友好関係から、遊行が
有効に行われた。笑

 
 
 
 
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