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診療マル秘裏話 Vol.386 平成23年4月28日作成
作者 医療法人社団 永徳会 藤田 亨

 
 
★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★★

 
 
 
 
 
目次
1) 「肺リンパ脈管筋腫症」に国内未承認の薬が、効果
2) 遺伝情報の読み取りに重要な働きをする酵素の構造

 
 
 
 
 
 
◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆◆

 
 
医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。

 
 
1】「肺リンパ脈管筋腫症」に国内未承認の薬が、効果

 
 
 
新潟大医歯学総合病院の
中田光教授(57)ら日、
米、カナダの国際研究チー
ムが、主に若い女性が患う
肺の希少難病に、国内未承
認薬「ラパマイシン」が
有効であることを実証しま
した。英国の医学専門誌に、
論文が掲載されました。
中田教授らは、まず全国9
か所の医療施設でこの薬が
使用できるよう、厚労省に
申請します。患者数が少な
い難病の薬が認可されにく
い制度に、一石を投じたい
とも考えています。

この難病は、肺の構造が
破壊され、呼吸困難になる
「肺リンパ脈管筋腫症」で
す。全国に約500 人の患者
さんがいるとされ、7割が
肺に穴が開く気胸を経験し
ています。3割が在宅酸素
治療を受けるなど日常生活
に支障が出ることが少なく
ありません。

これまで移植以外に有効
な治療法がありませんでし
たが、腎移植後の拒絶予防
に使われていたラパマイシ
ンが、治療に有効である
可能性が米国での研究で
判明しました。
これを実証するには多く
の患者さんが必要で、肺の
希少疾患の国際的な研究チ
ームの一員だった中田教授
にも米国の医師から声がか
かり、近畿中央胸部疾患セ
ンター(堺市)など、3か
国の11医療施設が参加し
ました。

実験は、昨年9月までの
約2年間、89人の患者に
対し、行われました。46
人にラパマイシンを、43
人には偽薬を与えたところ、
偽薬の43人は平均で1年
間に、130cc肺活量が
減少しましたが、46人は
同100cc増加するなど、
肺の機能が改善されました。
目立った副作用もありませ
んでした。4月23日に、
日本呼吸器学会で研究成果
を発表するということです。

ただ製薬会社が認可申請
するかどうかは不透明とい
うことです。認可・販売後、
製薬会社には副作用の調査
報告などが課せられ、患者
数が少ないと、手間や経費
の割に利益が期待できない
からだということです。

そこで中田教授らは、3
年前に始まった、高度医療
評価制度を活用する方針だ
そうです。この制度は、未
認可の薬の安全性と有効性、
実施する医療機関の、管理
態勢などの条件が整えば、
保険診療適用を認めるもの
で、新潟大病院に加え、
中田教授らは北海道病院、
久留米大病院(福岡県)等、
全国8医療機関とともに、
5月末頃までに、厚労省に
申請する予定です。問題が
なければ、3か月程度で認
められることが多いという
ことです。

中田教授は、「新薬認可
制度の問題点を、なんとか
したい。苦しんでいる人を、
医者として救いたい」と話
しています。

希少難病の患者さんを孤立

させない試みの動画です。



 
 
 
 
 
新生した神聖なる薬の申請。笑

 
 
 
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2】遺伝情報の読み取りに重要な働きをする酵素の構造

 
 
遺伝情報の読み取りの際、
重要な働きをする酵素の
構造解明に、大阪大の田嶋
正二(たじま・しょうじ)
教授(分子細胞生物学)ら
が4月25日までに成功し
ました。米科学アカデミー
紀要の電子版に発表します。

この酵素は、遺伝の際に
読み取る情報とそうでない
情報を識別させる働きを持
っており、神経細胞や筋肉
細胞など組織をつくり出す
上でなくてはならないもの
です。酵素が働かず余計な
遺伝情報が読み取られると、
その細胞が、死んでしまう
ため、ガン細胞のような、
細胞の増殖を抑える効果も
期待できるということです。

田嶋教授によると「特定
の細胞だけに、集中的に
酵素の働きを抑えることが
可能になれば、将来的には
ガン治療の新薬開発につな
がる」と話しています。

この酵素は、スプライシング

に関わる酵素のことを言って

いると私は、考えています。

スプライシングも含めて美しい

グラフィックスで、遺伝情報の

もとのDNAから、メッセンジャー

RNAへの転写、およびメッセ

ンジャーRNAから、タンパク質

への転写の一連の流れを現す

セントラルドグマに関する動画

です。



 
 
 
 
 
良き将来を招来す。笑

 
 
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編集後記

ラパマイシンは、冠動脈
の経皮的形成術つまり、
心臓カテーテルのステント
にも塗られていた気がしま
す。難病の治療とあれば、
早く申請、認可の方針でや
っていただきたいと考えま
す。肺の構造単位の肺胞は、
1回壊れてしまうと元に戻
りません。貴重な薬を早く
世に出して患者さんを救っ
てあげていただきたいと思
います。特定の細胞だけに、
細胞死を誘発させるのは、
難しいと思いますが、ガン
で苦しんでいる人の一助と
なるならば研究開発を急い
でいただきたいものです。

会名を解明する。笑

 
 
 
 
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