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診療マル秘裏話 Vol.255 平成20年10月16日作成
作者 医療法人社団 永徳会 藤田 亨

 
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目次
1)  網膜色素変性症の遺伝子治療
2) 脳の神経幹細胞が成長する過程

 
 
 
 
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医療界のトピックスを紹介するこのメールマガジンは
1週間に1回の割合で発行しています。もっと回数を増や
して欲しいという要望もあるのですが、私の能力のなさ
から1週間に1回が限度となっています。これからも当た
り前の医療をしながら、なおかつ貪欲に新しい知識を
吸収し読者の皆様に提供してゆきたいと思っております。
不撓不屈の精神で取り組む所存ですのでどうかお許し下
さい。
1】 網膜色素変性症の遺伝子治療

九州大医学研究院等倫理委員会
は7日、失明する恐れのある遺伝性
の難病「網膜色素変性症」の患者
さんに遺伝子治療を行う同大病院
の石橋達朗(いしばし・たつろう)
教授らの計画を承認したと発表し
ました。本年度中に厚生労働省
厚生科学審議会に実施申請し、
承認されれば臨床研究を始めます。

石橋教授らによると、同変性症
は光を感じる網膜の視細胞が徐々
に失われていく病気で、遺伝子
治療が実施されれば世界初という
ことです。計画では、視細胞を
保護するタンパク質の遺伝子を組
み込んだ国産のウイルスベクター
(遺伝子の運び役)溶液を患者
さんの網膜に注射します。病気の
進行や視力低下を遅らせるのが狙
いということです。

アフリカミドリザルのサル免疫
不全ウイルス(SIV)から病原
性をなくしたディナベック社
(茨城県つくば市)製のベクター
を使用しました。マウスやサルの
実験では、視細胞の脱落を効果的
に防ぐことや安全性が確認された
ということです。

計画の第1段階で低濃度のベクター
溶液を患者さん5人に注射し4週間
観察します。異常がない場合は、
第2段階で患者さん15人に治療に
有効な濃度の溶液を投与する予定
です。

石橋教授らは「このベクターは
病原性や感染力がなく、理論上の
安全性は高いが、基になった
SIVでサルが免疫不全のような
症状を起こした報告例がある。
今回の計画で人体への安全性を
慎重に確認したい」と話して
います。

網膜色素変性症についての解説

動画です。

www.youtube.com/watch?v=zd0OJLkepsg
 
 
 
 
 
 

































サルのベクターを使った遺伝子
治療は、病気自体(網膜色素変性
症)を取りさる。笑

 
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2】 脳の神経幹細胞が成長する過程

札幌医大の堀尾嘉幸
(ほりお・よしゆき)教授と福井
大の佐藤真(さとう・まこと)
教授らの研究グループは10月7日、
脳の神経幹細胞が成長して神経
細胞になる過程に、SIRT1と
いう酵素が働いていたことを突き
止めたと発表しました。10月7日
付の米国科学アカデミー紀要に
掲載されます。

神経細胞への成長の仕組みの
解明に役立つ発見で、将来的には
神経細胞へのダメージを伴う血栓
症やアルツハイマー病などの
脳疾患治療への応用も期待されて
います。

神経幹細胞が神経細胞に成長す
る際には、成長を抑制するNotch
シグナルというプロセスと、その
プロセスを抑制して成長を開始さ
せる物質があると考えられてきま
したが、その物質が何かは分かっ
ていませんでした。

堀尾教授らがマウスの脳の神経
幹細胞を使って行った実験では、
細胞質にあったSIRT1が核に
移動し、核内の別の分子と結合し
てNotchシグナルを抑制し、再び
細胞質に戻っていく過程が確認さ
れました。SIRT1の働きを
阻害すると神経細胞ができにくく
なり、逆に過剰にすると多くの
神経細胞ができたということです。

今後、SIRT1の核への移動
を促す分子の特定など、成長の
仕組みが解明され、コントロール
できるようになれば、欠損した
神経細胞を補う治療などに道が開
かれる可能性があるということ
です。

ゴムの微細構造の上で神経幹細胞

から神経細胞を効率よく培養すること

に成功したことを紹介する動画です。

www.youtube.com/watch?v=GtFGXOZd1nc

 
 
 
 
 
 
 



























神経細胞の成長は、清澄な培養
液で確認された。笑

 
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編集後記

網膜色素変性症の治療は星状節
神経ブロックしか私は知りません。
遺伝子治療が早く臨床試験を経て
一般的になることを願っています。
神経細胞は一旦、損傷すると臨床
的には、なかなか再生しません。
NGF(神経成長因子)とともに
神経細胞の再生が不可欠となる
病気(脳梗塞、アルツハイマー病
など)の治療に用いられるように
なって欲しいものです。

かくかくしかじかは、北朝鮮の
核を欠く、市価の時価です。笑

 
 
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